اختراق طبي في أول تجربة بشرية لتقنية "كريسبر".. علاج جديد يخفض الكوليسترول والدهون الثلاثية بحقنة واحدة

في إنجاز طبي غير مسبوق، كشف باحثون دوليون عن علاج جيني تجريبي يُعطى لمرة واحدة فقط، تمكن من خفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بشكل آمن وفعّال لدى المرضى الذين يعانون اضطرابات دهنية مزمنة، وذلك باستخدام تقنية تحرير الجينات الثورية "كريسبر-كاس9" (CRISPR-Cas9).

العلاج الجديد الذي يحمل اسم CTX310 يُعطى عبر حقنة وريدية واحدة، ويعمل من خلال جزيئات دقيقة من الدهون تنقل تقنية "كريسبر" إلى خلايا الكبد لتعطيل جين يُعرف بـANGPTL3، المسؤول عن إنتاج بروتين يؤثر في مستويات الدهون في الدم. وعندما يُعطَّل هذا الجين، تنخفض تلقائيًا نسب الكوليسترول الضار (LDL) والدهون الثلاثية المرتبطة بارتفاع خطر أمراض القلب والسكتة الدماغية.

ويستند الابتكار إلى ملاحظة علمية نادرة، إذ وُجد أن بعض الأشخاص يولدون بطفرات طبيعية تُعطل هذا الجين دون أي آثار سلبية، ما منح العلماء الإلهام لتطبيق نفس الآلية عبر العلاج الجيني.

نتائج أول تجربة بشرية

شملت التجربة السريرية 15 مريضًا من أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة، تتراوح أعمارهم بين 18 و75 عامًا، يعانون من ارتفاع مزمن في الدهون رغم تلقيهم أقصى العلاجات الدوائية.

وجرى تنفيذ الدراسة في 6 مراكز طبية بين يونيو 2024 وأغسطس 2025 تحت إشراف معهد فيكتوريا للقلب بجامعة موناش الأسترالية. وتلقى المشاركون جرعة واحدة تراوحت بين 0.1 و0.8 ملغم لكل كيلوغرام من وزن الجسم، بعد تحضيرهم بأدوية مضادة للحساسية والالتهاب لتفادي أي ردود فعل مناعية.

وأظهرت النتائج انخفاضًا واضحًا في مستويات الكوليسترول والدهون خلال أسبوعين فقط من الحقن، واستمر التأثير لمدة لا تقل عن 60 يومًا. وفي الجرعة الأعلى، وصلت نسبة الانخفاض إلى نحو 60% في المتوسط — وهي نتيجة فاقت التوقعات الأولية التي تراوحت بين 30% و40%.

وقال الدكتور لوك جيه. لافين، الباحث الرئيسي وأخصائي أمراض القلب في عيادة كليفلاند: "إنه إنجاز غير مسبوق — علاج لمرة واحدة فقط يحقق خفضًا مزدوجًا في الكوليسترول والدهون الثلاثية. إذا تأكدت فعاليته في دراسات أكبر، فقد يغير مستقبل علاج اضطرابات الدهون مدى الحياة."

الأمان والأعراض الجانبية

أكد الباحثون أن العلاج كان آمنًا نسبيًا، إذ لم تُسجَّل مضاعفات خطيرة. واقتصرت الأعراض على آلام خفيفة في الظهر وغثيان مؤقت لدى ثلاثة مشاركين، بينما سُجل ارتفاع طفيف في إنزيمات الكبد لدى أحد المرضى، عاد إلى طبيعته خلال أيام.

ولم تُرصد حتى الآن أي آثار جانبية طويلة الأمد، لكن المتابعة ستستمر لمدة 15 عامًا وفق متطلبات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لضمان سلامة العلاجات الجينية الدائمة.

أمل جديد لمرضى اضطرابات الدهون

يُعد هذا التطور أول دليل على أن تعديل الجينات يمكن أن يوفر علاجًا طويل الأمد وربما دائمًا لخفض الدهون في الدم، ما يمنح الأمل لملايين المرضى الذين لا يستجيبون جيدًا للأدوية التقليدية مثل الستاتينات.

وقال الدكتور ستيفن نيسن من معهد كليفلاند كلينك للقلب: "التحدي الأكبر في علاج الكوليسترول هو التزام المرضى بالأدوية اليومية. إن إمكانية الحصول على علاج لمرة واحدة فقط يستمر تأثيره لسنوات تمثل نقلة ثورية في الوقاية من أمراض القلب."

ومن المقرر أن تبدأ المرحلة الثانية من التجارب السريرية في أواخر عام 2025 أو مطلع 2026، لتشمل أعدادًا أكبر من المرضى وفئات عمرية وجنسية متنوعة.

وجرى الإعلان عن نتائج الدراسة خلال الجلسات العلمية لجمعية القلب الأمريكية لعام 2025، التي عُقدت في نيو أورلينز بين 7 و10 نوفمبر، ونُشرت بالتزامن في مجلة نيو إنغلاند الطبية، إحدى أعرق الدوريات العلمية في العالم.

للمزيد تابع خليجيون نيوز على: فيسبوك | إكس | يوتيوب | إنستغرام | تيك توك